嬰兒脊髓性肌萎縮症（SMA）

ISIS製藥啟動ISIS-SMN RX嬰兒脊髓性肌萎縮的臨床研究

卡爾斯巴德，加利福尼亞州，2013年4月23日/美通社-PR Newswire / - Isis製藥公司（ISIS）宣布啟動第2 ​​階段研究的ISIS-SMN RX在嬰兒脊髓性肌萎縮症（SMA）。SMA是一種嚴重的肌肉萎縮和無力罕見的遺傳性神經肌肉疾病，其特徵和嬰兒死亡率，是最常見的遺傳原因。研究，將很快開始招收患者，8例嬰幼兒發病平均第2階段研究。研究，啟動ISIS-SMN RX在嬰兒的2/3期節目，目的是為了提供數據，以允許伊希斯確定最佳劑量，並提供更大的計劃的2/3期研究在嬰兒的安全性和耐受性數據。伊希斯將獲得350萬美元的里程碑付款Biogen Idec公司的第一個嬰兒時，劑量的研究，這是預計2013年5月。  

第2階段研究的ISIS-SMN RX是一個開放標籤，多劑量，劑量遞增試驗研究 ​​，其中包括8個嬰兒被確診患有平均。為了滿足入學標準，嬰幼兒必須歲之間的三個星期零七個月，住在靠近一個學習網站，並通過學習網站進行篩選評估。進行這項研究將在美國和加拿大的中心。為進一步研究信息，請訪問 http://www.clinicaltrials.gov/ 和ISIS-SMN RX搜索。 

“我們很高興與進步伊希斯已在推進這一新的潛在的治療劑，它可以填補治療無效SMA和改造這種破壞性疾病的患者和家庭的希望和未來，這是一個證明的承諾伊希斯認為，在短短的幾年中，這一方案迅速移動，從研發到後期臨床開發階段。說：“我們期待著繼續支持SMA社會的目標加速SMA患兒治療，卡倫S.陳，博士，平均基金會首席科學官。

“我們很高興與一個潛在的疾病修飾藥物治療到後期臨床試驗的推進這項臨床里程碑的成就，這一成就是基本的研究人員，家屬，醫生和行業之間的密切互動的高潮。家庭SMA讚揚ISIS投資和領導這個毀滅性的罕見疾病的藥物開發工作，說：“ 吉爾Jarecki博士，研究總監SMA家庭。

伊希斯完成了一項開放標籤的第1階段研究評估ISIS-SMN RX兒童（2歲以上），其中ISIS-SMN RX與SMA 在所有劑量水平時，直接作為一個單一劑量鞘內注射入脊髓液的耐受性良好。雖然這項研究並沒有設計功能哈默功能汽車規模擴大，肌肉功能的措施，觀察這些孩子一些活動改善提供證據。在除了嬰兒試點研究，ISIS是完成多劑量，劑量升級階段的1b/2a研究的ISIS-SMN RX在SMA患兒。數據從第一階段1b/2a的研究會提供的信息來確定劑量的階段2/3的註冊研究與SMA的兒童（2歲以上）。

“SMA目前沒有可用的治療是一個嚴重的未滿足的醫療需求，基於其機制的作用，並鼓勵臨床前和臨床數據，ISIS-SMN RX可以為這些生病的孩子是一種有效的治療，但仍然需要做額外的工作這種藥物在發展到這個階段的快速進步SMA社區和伊希斯和Biogen Idec公司之間的合作的成功反映了支持。伊希斯和Biogen Idec公司致力於推進SMA患兒的程序，說：“ C. 弗蘭克·貝內特博士，研究的高級副總裁伊希斯。“ISIS-SMN RX是我們設計的第一個藥物干預RNA的拼接，增加了生產的正常的蛋白質，SMN，反義藥物能提供新的一些嚴重的神經退行性疾病的新療法。從這項計劃中的安全數據令人鼓舞和我們其他神經退行性疾病的臨床前和臨床經驗，在支持擴大我們的努力發展反義核酸藥物來治療這類疾病。“

關於SMA 
SMA是一種嚴重的遺傳性疾病，影響約30,000-35,000患者在美國，歐洲和日本。平均1運動神經元存活基因（SMN1）導致運動神經元生存蛋白（SMN）減少所造成的損失或缺陷，。SMN是負責神經肌肉的生長和功能在脊髓神經細胞的健康和生存的關鍵。50人之一，相當於約600萬在美國的人，是一個有缺陷的SMN1基因，這是無法生產功能齊全的SMN蛋白的載體。電信運營商的經驗沒有症狀，不患這種疾病。然而，當父母都是攜帶者，有一個四的機會，他們的孩子將有SMA。SMA的嚴重程度密切相關與SMN蛋白量。嬰幼兒I型SMA的疾病，最嚴重的形式，產生很少的的SMN蛋白及預期壽命不到兩年。兒童II型有更大量的SMN蛋白，但仍然有縮短壽命，永遠無法自立。III型的孩子有一個正常的壽命，但隨著他們的成長，積累了終身的身體殘疾。

關於ISIS-SMN RX
ISIS-SMN RX的設計改變密切相關的基因（SMN2），以增加生產功能齊全的SMN蛋白的拼接。  美國食品和藥物管理局授予孤兒藥地位和快車道指定ISIS SMN 接收SMA患者的治療。ISIS是目前與Biogen Idec公司合作，發展和潛在的商業化研究的化合物，ISIS-SMN RX，對待所有類型的SMA。根據2012年1月協議的條款，ISIS是負責的全球發展和Biogen Idec公司的選項，直到完成第一次成功的2/3期研究許可化合物。ISIS-SMN RX目前正在評估階段1b/2a多劑量，劑量升級研究SMA患兒。在這項研究中，兒童將收到兩個或三個劑量ISIS-SMN RX在研究過程中。 

伊希斯承認ISIS-SMN RX從以下組織：肌肉萎縮症協會，SMA SMA和知識產權許可從冷泉港實驗室和馬薩諸塞州醫學院大學基金會，家庭的支持。

關於ISIS製藥公司 
ISIS是利用反義技術中的領導地位，其產品線和其合作夥伴的發現和開發新的藥物。Isis的廣泛的管道由28側重於心血管，代謝，嚴重和罕見疾病，癌症治療多種疾病的藥物。Isis的合作夥伴，Genzyme公司，Isis的主導產品商業化，KYNAMRO“，在美國用於治療患者HoFH。，Genzyme公司也追求在其他市場營銷批准KYNAMRO。Isis的專利保護，其提供了強有力和廣泛的藥物和技術。伊希斯的其他信息可在http://www.isispharm.com/index.htm

ISIS製藥公司的前瞻性陳述
本新聞稿中包含的前瞻性陳述關於Biogen Idec公司的Isis的戰略聯盟，並在發現，開發，活動，治療和商業潛力和安全的ISIS-SMN RX。任何的聲明描述Isis的目標，期望，財務或其他預測，意圖或看法，包括商業潛力KYNAMRO，是一個前瞻性陳述，並應該被認為是一種風險的語句。這樣的陳述會受到一定的風險和不確定性，特別是那些固有的用於人類治療的是安全和有效的藥物發現，開發和商業化的過程中，努力建設業務圍繞這類藥物。Isis的前瞻性聲明涉及假設，如果他們從來沒有實現或被證明是正確的，可能會導致其結果與這些前瞻性陳述所明示或暗示的有重大差異。雖然Isis的前瞻性陳述反映的善意判斷其管理，這些陳述僅基於目前已知的事實和因素由Isis。作為一個結果，你被警告不要依賴這些前瞻性陳述。關於這些和其他風險Isis的項目Isis的年度報告10-K表年度截至2012年12月31日，這是在美國證券交易委員會（SEC）的文件中詳細描述的。這和其他文件的副本可於本公司。

在本新聞稿中，除非文意另有所指，“ISIS”，“公司”，“我們”，“我們”和“我們”指的是Isis製藥及其附屬公司。

Isis製藥®是Isis製藥公司的註冊商標，公司KYNAMRO“是Genzyme公司的商標。

源ISIS製藥公司